l'association a pour but directement ou par la création de structures en France ou à l'étranger : la recherche et le développement de thérapies pour les malades rares et d'autres maladies ; la recherche et développement d'alternatives et de compléments aux thérapies géniques ; la diffusion et l'exploitation des connaissances issues ces opérations ; la production, le contrôle, la diffusion, l'exploitation, l'importation et l'exportation de tous produits biotechnologiques et de médicaments de thérapie innovante issus ou non de ses opérations, et des autorisations et licences liées à de tels produits ; la production de matériels biologiques ; la participation à un réseau mondial de banques d'échantillons de maladies rares
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